Рисдиплам — низкомолекулярный препарат, который модулирует сплайсинг гена SMN2, повышает содержание белка SMN (т.н. белок выживаемости мотонейронов) у лиц со спинальной мышечной атрофией (СМА) и уменьшает выраженность симптомов заболевания [1,2]. Плоду с риском тяжелой формы СМА (СМА 1 типа), по...